Approvata nuova terapia per la SLA dall’agenzia europea del farmaco

Approvata una nuova terapia anti-Sla dall’Ema

Il Comitato tecnico per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema) ha dato il via libera a una nuova terapia per la sclerosi laterale amiotrofica (Sla). Si tratta di tofersen (Qalsody), un farmaco destinato al trattamento degli adulti affetti da Sla con una specifica mutazione genetica nel gene della superossido dismutasi 1 (Sod1).

La Sla è una malattia devastante in cui le cellule nervose responsabili dei movimenti volontari si deteriorano progressivamente, portando alla perdita graduale della funzione muscolare e alla paralisi dei muscoli volontari, inclusi quelli cruciali per la respirazione, sottolinea l’agenzia. Con un tempo di sopravvivenza medio compreso tra 2 e 5 anni, la Sla rappresenta una sfida clinica. Circa il 2% dei pazienti affetti da Sla presenta una mutazione genetica che causa la produzione di enzimi Sod1 difettosi.

Tofersen: un nuovo approccio terapeutico

Attualmente, l’unico farmaco autorizzato per la Sla nell’Unione europea è il riluzolo. Con l’approvazione di tofersen, si introduce un nuovo approccio terapeutico. Si tratta di un oligonucleotide antisenso che mira a ridurre la produzione della proteina Sod1 legandosi all’mRna del gene Sod1. Riducendo i livelli di Sod1 difettosa, tofersen potrebbe migliorare i sintomi della Sla.

Il parere positivo del Chmp si basa sui risultati di uno studio clinico randomizzato in doppio cieco contro placebo condotto su 108 pazienti affetti da Sla e con mutazione Sod1 confermata in laboratorio. Durante lo studio, i pazienti trattati con tofersen hanno mostrato una riduzione significativa delle concentrazioni plasmatiche di Nfl, un indicatore di danno neuronale, rispetto al gruppo placebo. Inoltre, si è osservato un miglioramento nelle capacità fisiche dei pazienti trattati, valutate tramite la scala Alsfrs-R.

Gli effetti collaterali più comuni riportati sono stati dolore, affaticamento, febbre, dolori articolari o muscolari, aumento dei livici di globuli bianchi e proteine nel liquido cerebrospinale.

Prossimi passi e monitoraggio post-autorizzazione

La raccomandazione del Chmp per l’autorizzazione all’immissione in commercio di tofersen è stata formulata in circostanze eccezionali, consentendo ai pazienti di accedere a trattamenti innovativi nonostante la limitata disponibilità di dati completi. L’azienda produttrice dovrà fornire dati a lungo termine sull’efficacia e la sicurezza del farmaco attraverso uno studio di estensione in aperto, la collaborazione con registri di malattia e uno studio osservazionale.

Inoltre, si valuterà se l’uso di tofersen possa ritardare o prevenire lo sviluppo della Sla nei pazienti pre-sintomatici con mutazione nel gene Sod1. Durante il processo decisionale, il Chmp ha coinvolto i rappresentanti dei pazienti per garantire l’inclusione delle loro esigenze e opinioni. Il parere del Chmp sarà ora trasmesso alla Commissione europea per l’approvazione finale, mentre le decisioni relative al prezzo e al rimborso saranno delegate agli Stati membri.