Approvata terapia GSK per splenomegalia in pazienti anemici con mielofibrosi

Autorizzata in Europa una nuova terapia per la mielofibrosi

La Commissione europea ha dato il via libera all’immissione in commercio di Omjjara (momelotinib), un farmaco indicato per il trattamento della splenomegalia (ingrossamento della milza) e dei sintomi correlati nei pazienti adulti affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale. Questo farmaco, sviluppato da Gsk, è l’unico nel suo genere nell’Unione europea ed è indicato sia per i pazienti di nuova diagnosi che per quelli già trattati in precedenza, che presentano anemia moderata-grave e sintomi di splenomegalia.

Secondo Nina Mojas, Vicepresidente senior di Oncology Global Product Strategy di Gsk, “Le persone con mielofibrosi possono sperimentare sintomi pesanti come ingrossamento della milza, affaticamento, sudorazione notturna e dolore alle ossa. Finora non esistevano opzioni specifiche per trattare queste manifestazioni cliniche nei pazienti che soffrono anche di anemia. L’autorizzazione di Omjjara offre ai pazienti europei una nuova opzione terapeutica con un meccanismo d’azione differenziato”.

La mielofibrosi è un raro tumore del sangue che compromette l’attività degli enzimi Jak. Momelotinib agisce inibendo le vie di segnalazione Jak1 e Jak2, migliorando i sintomi e la splenomegalia. Inoltre, blocca il recettore dell’attivina A di tipo I, riducendo i livelli circolanti di epcidina e potenzialmente beneficiando l’anemia. Si stima che la mielofibrosi colpisca 1 persona su 10mila in Europa, e circa il 40% dei pazienti presenta sintomi da moderati a gravi e anemia al momento della diagnosi. I pazienti con mielofibrosi e anemia richiedono cure di supporto come le trasfusioni, e più del 30% interrompe il trattamento a causa dell’anemia, che è associata a una prognosi peggiore e a una sopravvivenza ridotta.

Secondo Francesca Palandri dell’ospedale Irccs S. Orsola-Malpighi-Università di Bologna, “L’autorizzazione di Omjjara rappresenta un progresso significativo per i pazienti affetti da mielofibrosi, in particolare per coloro che soffrono di anemia moderata-grave e necessitano di nuove opzioni terapeutiche per ridurre l’impatto della malattia. La disponibilità di un’unica terapia per le principali manifestazioni della mielofibrosi rappresenta un chiaro passo avanti per questi pazienti”.

L’autorizzazione di momelotinib si basa sui risultati dello studio pilota Momentum di fase 3 e su una sottopopolazione di pazienti con anemia da moderata a grave dello studio Simplify-1 di fase 3. Lo studio Momentum ha valutato la sicurezza e l’efficacia di momelotinib rispetto a danazolo nel trattamento delle principali manifestazioni della mielofibrosi in una popolazione anemica, sintomatica e già trattata con inibitori dell’enzima Jak. Lo studio Simplify-1 ha valutato l’efficacia e la sicurezza di momelotinib rispetto a ruxolitinib nella mielofibrosi in pazienti che non avevano ricevuto una precedente terapia con inibitori della Jak. Gli effetti collaterali più comuni riportati durante questi studi clinici sono stati diarrea, trombocitopenia, nausea, cefalea, vertigini, affaticamento, astenia, dolore addominale e tosse.

Con l’autorizzazione di Omjjara, i pazienti europei affetti da mielofibrosi hanno ora a disposizione una nuova opzione terapeutica che potrebbe migliorare la loro qualità di vita e ridurre i sintomi associati alla malattia.