Nuovo bersaglio per tumori cerebrali infantili: un farmaco promettente

Nuova scoperta nella lotta contro il medulloblastoma: la proteina SALL4

Un team di ricercatori dell’Università Sapienza di Roma, guidato da Lucia Di Marcotullio, ha fatto una scoperta pionieristica nel campo del trattamento del medulloblastoma, uno dei tumori cerebrali pediatrici più aggressivi. Lo studio ha identificato il ruolo chiave della proteina SALL4 e la sua inibizione come possibile terapia per il medulloblastoma. Ciò che rende questa ricerca particolarmente interessante è l’uso potenziale della talidomide, un farmaco noto per i suoi effetti tossici sul feto, ma che ha mostrato nuove prospettive nel campo delle terapie antitumorali, incluso il trattamento del medulloblastoma.

La proteina SALL4 e la via di segnalazione di Hedgehog

Lo studio ha rivelato che la proteina SALL4 svolge un ruolo importante come regolatore della via di segnalazione di Hedgehog, fondamentale per lo sviluppo embrionale. Tuttavia, l’accumulo anomalo di questa proteina interferisce con la via di segnalazione, attivandola e promuovendo la crescita tumorale. I ricercatori hanno quindi ipotizzato l’uso della talidomide per indurre la degradazione di SALL4 nei tumori che esprimono questa proteina in eccesso. L’inibizione di SALL4 si è dimostrata efficace nel bloccare la crescita delle cellule tumorali e nel contrastare le cellule staminali del tumore, responsabili delle recidive e del fallimento delle terapie attuali.

Approccio multidisciplinare e risultati promettenti

Per supportare l’uso di farmaci che inducono la degradazione di SALL4 nel trattamento del medulloblastoma, i ricercatori hanno adottato un approccio multidisciplinare, combinando tecniche di biologia molecolare, analisi di espressione genica, studi di interazione proteina-proteina ed esperimenti preclinici su topi di laboratorio affetti da medulloblastoma. “Abbiamo impiegato un approccio multidisciplinare per fornire dati a sostegno dell’uso di farmaci che inducono la degradazione di SALL4 nel trattamento di questo tumore pediatrico”, ha commentato Lucia Di Marcotullio. Lo studio è stato condotto principalmente presso il Dipartimento di Medicina Molecolare della Sapienza, in collaborazione con l’Istituto Curie d’Orsay in Francia e l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.

Questa scoperta apre nuove prospettive per il trattamento del medulloblastoma, offrendo una possibile terapia mirata che potrebbe migliorare le attuali opzioni di trattamento. Tuttavia, ulteriori studi e sperimentazioni cliniche sono necessari per confermare l’efficacia e la sicurezza di questa nuova strategia terapeutica.