Terapia genica riporta miracolosi risultati: Simone cammina con noi

Il miracolo del trattamento per il deficit di Aadc: il piccolo Simone ha una seconda data di nascita

È stato un anno indimenticabile per la famiglia Licciardello. Il loro figlio Simone, affetto da deficit di Aadc, ha avuto la possibilità di rinascere grazie a una terapia genica sperimentale. “Posso affermare con serenità che mio figlio ha due date di nascita: il 22 gennaio 2020 a Catania e il 22 maggio 2023 a Roma”, racconta il padre Sebastiano Licciardello. La terapia è stata somministrata al Policlinico Umberto I di Roma, e da allora Simone ha fatto progressi sorprendenti. Dopo l’intervento, che ha durato otto ore, il bambino ha iniziato a muovere i primi passi e cammina tranquillamente, cosa che prima non era possibile. “Simone, a parte l’influenza di questi giorni, sta benone. Dopo la terapia genica ha fatto passi da gigante”, afferma il padre.

L’appello a Giorgia Meloni e la soluzione trovata dal Governo

La storia di Simone ha commosso l’Italia. I genitori del bambino hanno scritto una lettera al premier Giorgia Meloni chiedendo aiuto per ottenere il trattamento che altri bambini avevano già ricevuto in Francia e Germania, ma che non era ancora disponibile in Italia. Simone era l’unico paziente italiano idoneo per questa terapia innovativa. Il Governo ha risposto all’appello e ha trovato una soluzione. La terapia, approvata dall’Agenzia europea del farmaco Ema, è stata infusa direttamente nel cervello di Simone con un intervento neurochirurgico durato otto ore, eseguito al Policlinico Umberto I di Roma. Sono passati sette mesi da allora e i primi segni di miglioramento sono evidenti.

La terapia genica per il deficit di Aadc diventa rimborsabile

La terapia genica utilizzata per Simone, chiamata eladocagene exuparvovec e sviluppata da PTC Therapeutics, è stata ufficialmente riconosciuta come rimborsabile dall’Aifa. Questa decisione, pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale il 4 dicembre, significa che anche altri pazienti potranno beneficiare di questo trattamento in futuro. Nonostante Simone stia affrontando un’influenza durante le festività, il padre Sebastiano Licciardello guarda con ottimismo al futuro. “Il 2024 sarà un anno di scoperta. Auspichiamo che mio figlio possa raggiungere nuovi traguardi, come camminare e soprattutto parlare. Siamo ancora lontani da questo obiettivo, ma siamo pieni di speranza per le tappe che Simone dovrà ancora superare. Ringrazio tutti coloro che hanno reso possibile il miracolo che è avvenuto su mio figlio”, conclude Sebastiano.